Yuav ua li cas koj hu mus rau lub kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no?

Cov nyiaj tau los ntawm tej yam kws tuam txhab uas muag dov tshaj ib billion. Qhov no yog vim lub fact tias lawv xa kim tshuaj, ua nyob rau hauv me me. Feem ntau cov tshuaj no, tsis txhob muaj cov uas tsis tshua muaj pathologies. Ib txhia kws txawj ntseeg tau hais tias tus nqi ntawm ib co tshuaj yog siab dhau heev lawm vim lub fact tias yog tsis muaj kev sib txeeb. Ib daim ntawv teev tej khoom yog heev uas nws kim heev, nyob rau hauv lawv lub feem ntau kim nyob rau hauv lub ntiaj teb no ntawm tshuaj yuav raug nqi ntau tshaj li ib lab euros.

Cov tshuaj Aldurazyme

Qhov no tshuaj yog tsim los kho Hurler syndrome, uas manifests nws tus kheej nyob rau hauv thaum yau. Nws suffers los ntawm ib tug kab mob me ntsis ntau tshaj rau puas neeg thoob ntiaj teb. Kev mob nkees cheeb lub cev thiab kev ncaj ncees txoj kev loj hlob ntawm cov me nyuam raws li cov tub ntxhais li plaub xyoo.

Tus nqi ntawm cov tsev no yog kwv yees li ob puas txhiab dollars.

Tshuaj "Cerezyme"

Thaum ib tug nqi ntawm cov tshuaj no yuav raug nqi txog tus nqi qub raws li lub Aldurazyme. "Cerezyme" - yog tib yam li cov kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no. Nws yog tshuaj rau Gaucher kab mob. Rau tus kab mob tsiag ntawv los ntawm txuam nrog ntawm fatty deposits hauv lub ntsws, lub siab, lub hlwb thiab hlwb pob txha. Qhov no zoo ntawm fading rog nyuab muaj nuj nqi ntawm lub ntsws thiab ob lub raum. Tshuaj xyoo cov enzyme uas yog nyob rau hauv Gaucher kab mob no yog tsis tuaj kiag li.

Nyob ib ncig ntawm lub ntiaj teb no, cov neeg uas no syndrome txog rau txhiab tus neeg.

Cov tshuaj Myozyme

Muaj txog pua pua ntawm cov tshuaj, uas raug nqi ntau tshaj li ib txhiab euros ib vial. Tag nrho cov tshuaj mus rau cov qeb ntawm "kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no." Yuav ua li cas yog lub npe ntawm lwm cov tshuaj nyob rau hauv pab pawg neeg no? Cov tshuaj no Myozyme, rau cov kev kho mob ntawm Pompe syndrome. Ib tug pathology yus muaj los ntawm ib tug tsis muaj peev xwm ntawm alpha-glucosidase. Qhov no ua rau cov kev puas tsuaj ntawm cov leeg thiab ib tug ntse nce nyob rau hauv lub ntim ntawm lub plawv, tsim ua pa pathology. Feem ntau cov feem ntau, tus kab mob yog kuaj nyob rau hauv thaum yau.

Cov kev siv ntawm cov tshuaj yuav tsis muaj dab thiab yuav pab cov me nyuam pib ua pa ntawm nws tus kheej. Tus nqi ntawm cov kev kho mob tus neeg saib xyuas yuav raug nqi ib puas txhiab euros rau ib tug me nyuam. Yog hais tias tus kab mob no thiaj paub tias yog nyob rau hauv adulthood, ces kev kho mob yuav siv sij hawm ntau tshaj li peb puas txhiab.

txhais tau tias Fabrazyme

Lwm kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no - nws yog ib tug txhais tau tias ntawm Fabrazyme. Tus nqi ntawm cov tshuaj kho mob yuav raug nqi txog peb puas txhiab dollars.

Cov tshuaj tsim rau cov kev kho mob ntawm Fabry kab mob. Nws ua rau ib tug burning nov ntawm nqaij tawv, ib tug tsam lub plawv, raum teeb meem. Nyob ib ncig ntawm lub ntiaj teb no, cov neeg raug kev txom nyem los ntawm tus kab mob no, tsis muaj ntau tshaj peb txhiab tus neeg.

Cov tshuaj Arcalyst

Ib txhia ntseeg hais tias tus feem ntau kim nyob rau hauv lub ntiaj teb no ntawm tshuaj - ib tug yeeb tshuaj tsim Regeneron hu ua Arcalyst, rau cov kev kho mob ntawm Syndrome Muckle-Wales. Pathology yog rov muaj dua sib quas ntus kub taub hau, mob tej pob txha, mob raum. Kab Mob muaj feem xyuam rau txog li ob lab cov neeg thoob ntiaj teb.

Tus nqi ntawm cov tshuaj yog hais txog ob puas thiab nees nkaum txhiab daus las.

Cov tshuaj Soliris

Tej lub sij hawm dhau los, lub kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no - Soliris. Tus nqi ntawm cov tshuaj uas hais txog ib nrab ib lab las. Txhais tau hais tias kho ib tug teeb meem nyob rau hauv uas lub cev txav ntshav liab. Qhov no tshuaj yog coj li tsib txhiab leej txiv neej.

Tshuaj thiab Elaprase Naglazyme

Lwm cov tshuaj los ntawm cov qeb ntawm lub kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no - yog ib tug yeeb tshuaj Elaprase. Nws nqi yog plaub puas txhiab dollars. Txhais tau tias qhia rau Hunter syndrome. Rau pathologies yus muaj los ntawm ib qho kev nce ntawm cov lus, lub hlwb puas tsuaj thiab smoothed qhov ntswg. Nyob ib ncig ntawm lub ntiaj teb no, cov tshuaj no yuav siv sij hawm txog li ob txhiab tus neeg.

Kwv yees li tib yam nqi Naglazyme. Nws yog tshuaj los kho Maroto-Lamy. Syndrome feem xyuam rau ntau tshaj li ib txhiab neeg nyob ib ncig ntawm lub ntiaj teb no. Rau cov kab mob yus muaj los ntawm tuab daim di ncauj, luv luv stature thiab loj lub taub hau. Twb los ntawm cov muaj hnub nyoog ntawm kaum tsib cov neeg mob uas ceev rau ib rooj log.

Cinryze

Qhov no tshuaj - lub feem ntau kim nyob rau hauv cov tshuaj rau hauv lub ntiaj teb no thiab yog nqi ntau tshaj li peb puas txhiab dollars. Cov tshuaj no yog tsim los kho raws roj ntsha angioedema hom. Nyob rau hauv no mob manifested impaired tiv thaiv kab mob, ua rau mob loj heev o ntawm ob daim di ncauj, cov mob plab kab noj hniav.

Lub kim tshaj plaws tshuaj

Yog li ntawd dab tsi yog qhov kim tshaj plaws tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no? Ntau npaum li cas nws raug nqi? Ob tug txawv teb chaws tuam txhab uas muag tau tsim lub feem ntau kim tshuaj nyob rau hauv lub ntiaj teb no. Glybera nws yog hu ua. Tus nqi ntawm cov kev kho mob lub tsev no yuav tsum tau ntau tshaj ib lab euros.

Tshiab noob tshuaj yog npaj los kho ib tus caj tsawg tus kab mob - lipoprotein lipase tsis muaj peev xwm. Lub enzyme regulates lub theem ntawm lipids nyob rau hauv lub cev. Vim noob hloov enzyme yog tsis ua los ntawm lub cev, vim hais tias nws muaj ib tug high yuav raug vascular occlusion.

Ib tug minyuam lam fwj tshuaj ntawm cov tshuaj yuav raug nqi ntau tshaj li tsib caug txhiab euro, thiab tag nrho cov chav kawm ntawm kev kho mob ntawm tus kab mob yuav tsum tau ntau tshaj ib tug lab. Neeg tham lwm cov neeg mob nrog rau qhov no syndrome, muaj txog ob puas tus neeg nyob rau hauv Teb chaws Europe, yog li lub cuab tam yog tsis zoo li kom muaj muaj kev cuam tshuam rau cov nyiaj txiag ntawm cov pej xeem noj qab haus huv hauv tsev.

Txawm tias tus nqi siab, lub cuab tam yog tau kiag li kho tau tus pathology. Raws li cov developers, cov chav kawm ntawm kev kho mob nrog cheaper ntau enzyme hloov txoj kev kho.

Cov tshuaj Glybera noob yog plaub lub chaw nyob rau hauv lub ntiaj teb no. Thawj ob yog tsim los ntawm American kws tshawb fawb thiab ua nyob rau hauv Tuam Tshoj. Ob yam cuab yeej uas tsim los rau cov kev kho mob ntawm cancer, namely, ncauj tsev menyuam mob cancer thiab hlav ntawm lub taub hau. Peb txhais tau tias nyob rau hauv Russia. Qhov cuab yeej no yog hu ua "Neovaskulgen", npaj rau cov kev kho mob ntawm sab povtseg ischemia. Hoob no ntawm kev kho mob nrog cov tshuaj no yuav raug nqi txog peb puas txhiab rubles.

Biotechnological cov koom haum ntseeg tau hais tias lub feem ntau kim nyob rau hauv cov tshuaj rau hauv lub ntiaj teb no, cov duab uas yuav muaj nyob rau hauv tsab xov xwm justifies nws tus kheej. Nyob rau hauv qhov tseeb, kom txog thaum lub advent ntawm cov tshuaj, muaj coob tus neeg raug kev txom nyem los ntawm loj pathologies, tsis muaj cuab kav kom tshem tau ntawm lawv ailments. Kws tuam txhab uas muag yog muaj txiaj ntsim rau muag cov tshuaj, txij li thaum lawv tawm tsis tas yuav siv cov nyiaj. Tsis tas li ntawd cov tshuaj yog yuav luag tsis muaj kev sib tw, uas enables manufacturers lawv tus kheej txiav txim seb tus nqi ntawm cov tshuaj thiab nws txaus.

Nyob rau hauv lub tebchaws United States kev tuav pov hwm tuam txhab uas muag them tus nqi kim tshuaj rau cov neeg mob, thiab ib co manufacturers muaj free tshuaj txom nyem.

Kws txawj tag nrho cov thoob lub ntiaj teb mus nrhiav pov thawj tus nqi ntawm cov tshuaj tshiab. Raws li lawv, siv cov tshuaj cia ntau cov neeg mob yog ib kov, thiab nyob rau hauv tej rooj plaub rov qab kiag li tau tshem ntawm incurable syndromes. Kws txawj ntseeg tau hais tias tus nqi ntawm cov tshuaj tau poob, kev sib tw uas yuav tsum tau. Tsuas yog ib tug ob peb cov neeg xav hais tias cov neeg uas tau pom kab mob loj, thiab txawm nyob rau hauv ib tug thaum ntxov lub hnub nyoog, yog tsis zoo li yuav tsum tau mus yuav cov tshuaj, costing txhiab. Nyob rau hauv feem ntau tus neeg mob, cov neeg tsis muaj lub sij hawm mus yuav xws kim tshuaj.